科技日報(bào)北京12月25日電 （記者張夢然）美國加州大學(xué)舊金山分校科學(xué)家開發(fā)了一種創(chuàng)新的“分子GPS”技術(shù)，能夠引導(dǎo)免疫細(xì)胞特異性地定位到大腦，并在不損傷周圍健康組織的情況下有效殺死腫瘤。這項(xiàng)突破性研究發(fā)表在最近的《科學(xué)》雜志上。

這項(xiàng)基于活細(xì)胞的療法，克服了傳統(tǒng)CAR-T癌癥治療的主要障礙——如何安全有效地將治療性細(xì)胞遞送到特定器官。研究人員在小鼠實(shí)驗(yàn)中證實(shí)了這一方法的有效性，并計(jì)劃在未來一年內(nèi)推進(jìn)至臨床試驗(yàn)階段。

研究人員展示了這種新型療法對膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（一種極具侵襲性的腦癌）的療效，不僅成功消除了現(xiàn)有腫瘤，還預(yù)防了其復(fù)發(fā)。此外，他們還將此技術(shù)應(yīng)用于多發(fā)性硬化癥的小鼠模型中，實(shí)現(xiàn)了對大腦炎癥的有效抑制。

為了確保免疫細(xì)胞準(zhǔn)確無誤地抵達(dá)目標(biāo)位置，“分子GPS”系統(tǒng)采用了雙重識別機(jī)制：首先，它利用一種名為“brevican”的大腦特有蛋白質(zhì)作為“郵政編碼”，因?yàn)樵摰鞍字淮嬖谟谀X組織中；其次，它針對兩種廣泛存在于腦癌中的特定蛋白質(zhì)作為“街道地址”。只有當(dāng)免疫細(xì)胞同時(shí)檢測到這兩種信號時(shí)，才會被激活并發(fā)動攻擊。

實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示，在將經(jīng)過編程的免疫細(xì)胞注入體內(nèi)后，它們能夠順利導(dǎo)航至小鼠大腦，摧毀正在生長的腫瘤，而未被激活的細(xì)胞則保持休眠狀態(tài)，避免了對非目標(biāo)組織的損害。進(jìn)一步研究表明，在初次治療后的100天內(nèi)重新引入新的腫瘤細(xì)胞時(shí)，體內(nèi)仍存留足夠數(shù)量的功能性免疫細(xì)胞，可以識別并消滅新出現(xiàn)的威脅，證明了這種方法對于防止腫瘤再生具有持久的效果。

而在多發(fā)性硬化癥的實(shí)驗(yàn)中，科學(xué)家們通過相同的“分子GPS”原理設(shè)計(jì)了輸送抗炎分子的工程化細(xì)胞，這些細(xì)胞成功到達(dá)預(yù)定目標(biāo)區(qū)域，并顯著降低了大腦內(nèi)的炎癥水平。這一發(fā)現(xiàn)為治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病提供了新的思路和工具。